基因缺陷一直以来不能得到好的治疗，目前一个国际研究团队首次对遗传疾患皮肤细胞中的基因缺陷进行了修补，进而将这些组织转化成了能扭转疾患病情的干细胞，从而在基因重组过程中，制造出了无遗传缺陷、功能强大的诱导多功能干细胞(iPS细胞)，这对有缺陷的基因会带来好的治疗。

　　这种治疗可怎样进行呢？该实验证明，可以通过使用病人自身细胞制造出剔除掉遗传缺陷的健康干细胞，用于治疗帕金森疾病、马达神经疾病和糖尿病等基因遗传疾病。虽然目前尚未在人体治疗中进行测试，但此项成果可能标志着有效治疗遗传疾病新纪元的开端。相关研究发表在《自然》杂志上，大家可以一起去了解一下。

　　为了进一步了解这一实验，生物研究所的发育生物学家对此项进行了概念性研究，研究团队由美国和西班牙科学家组成。科研人员将研究重点集中于患有罕见的范可尼贫血症的患者身上，这种疾病可导致骨骼出现问题及骨髓衰竭，增加了患者罹患癌症的风险。研究人员从多名患者身上获取了皮肤细胞，然后利用一个病毒运送与病情相关的一个缺陷基因的功能性副本。此方法曾被证明可纠正小鼠身上的基因缺陷，而且对小老鼠身上的基因缺陷有好的作用。

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