据媒体报道，近几日，美国FDA内分泌及代谢药物咨询委员会以12票赞成，0票反对的投票结果肯定了意大利Recordati公司血液疾病治疗药Carbaglu，该药用于治疗高氨血症--罕见的常染色体遗传性疾病，可导致N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏。而NAGS的缺乏会导致患者体内血氨水平升高，进而会永久性损害其中枢神经系统，具有长期性和致命性的特点，这一药物达到了更好的效果。

　　据采访这一药物官员得知，FDA官员曾就该药的实验设计表示担忧，但同时又表示所有受试患者用药之后未发现严重的安全性问题。总体而言，FDA仍认为由于Carbaglu相关的实验数据在数量和质量上都存在严重不足，因此还不能对药物的疗效下定论，这也真的是需要做到三思而后行。

　　其他公司罕见病药事业部也表示，已“充分证实”Carbaglu的疗效。目前NAGS缺乏症新生儿发病率大约为1/30000。Carbaglu的安全性也已得到认可，该公司未被要求就此展开后续工作，但FDA建议应建立相关的监测系统，还真的是坚持做到万无一失。

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