目前，经济危机已侵入各个国家，随着新药研发投入持续增高、上市风险越来越大以及市场竞争加剧，新药研发面临着日益严峻的考验。特别是在全球金融危机的大环境下，成功研发上市一种高收益新药的难度越发凸显，而开发现有药物的新适应症，已日渐成为全球制药公司药物研发的常用策略。大型制药公司以此来管理研发产品线，或为既有产品增加附加值，延长产品生命周期;而以新适应症研发为主要策略的专业研发公司，已经出现并取得了不菲的成绩。有统计数据表明，2003年至2008年，全球每年大约有200个处于临床试验阶段的新药因疗效不佳或安全性问题而中止研发，而在活性实验阶段夭折的候选新药的数量多达2000个左右。由于这些药物已经进行过临床前和临床试验，因而可以免做或少做一些新药评审所必需的实验研究，这样可以大大降低研发投入和节省研发时间，同时出现不良反应的风险也大为降低。鉴于相对较低的风险和较高的回报，对现有药物新适应症的开发，已日渐成为制药公司药物研发的常用策略，正如一些科学家所说，如果想在药上发家，那请从老鼠药上下手去干。

　　老鼠药发家致富案例近年来有很多，例如药物新适应症开发最经典的案例恐怕莫过于PDE-V抑制剂枸橼酸西地那非(“伟哥”)了。辉瑞公司最初是作为抗高血压和心绞痛药物进行研发的，但在英国进行的临床研究发现其疗效平平，然而却意外发现受试者出现阴茎勃起现象。辉瑞公司敏锐地扑捉到这一重新研发的大好机会，决定将该药物转向用于治疗男性勃起功能障碍，于是向美国FDA递交了要求改变临床用途的申请并按规定重做了临床试验，以此作为适应症，该药于1998年成功获准上市。据了解，这些药已经在世界上的很多国家上市，并受到人们的欢迎。

　　其实，这种类似的案例还有很多，比如因导致“海豹胎”而声名狼藉的镇静催眠药物“反应停”(沙利度胺)。在沙利度胺因其致畸性于1962年全面撤市后，以色利医生JacobSheskin在对一名麻风病患者应用沙利度胺作为治疗失眠的 办法时却意外发现，患者睡眠得到改善的同时，麻风结节性红斑也得到控制。Celgene公司以此作为新的适应症，对沙利度胺进行再此开发，并于1998年以商品名Thalomid成功获准上市。此外，沙利度胺还被证实对数种肿瘤具有治疗价值，并于2003年获准用于治疗多发性骨髓瘤。目前，沙利度胺单独或与其他化疗药物合用用于治疗肿瘤或其他疾病的Ⅲ期临床研究，据相关的研究人员表示，如果研究成功，将会有不菲的收入。

　　（78）（18606）