多发性硬化症乃是中枢神经系统和免疫有关的发炎及去髓鞘(demyelinating)疾病。尽管多发性硬化症是一种非常罕见的疾病，但是这种疾病能给一个家庭带来沉重的打击，故医药界将多发性硬化症作为研发的主要目标。接下来的几年内，正在研发中的一批小分子药物将使多发性硬化症患者的用药选择翻番，口服药成为人们最为期盼的治疗手段。如果研制成功，将为更多的人泽福。

　　这是治疗多发性硬化症的一大飞跃，多年来，我们能使用的药物是干扰素，直到最近，才出现了突破性的药物。而现在，突然之间，我们拥有一批处于研发之中的多发性硬化症治疗药物。但目前，还有待观察这些口服药物是否比现有的治疗药物更有效、更安全。毕竟，想要对免疫系统进行成功调节不是一件容易的事情。目前还没有一只药物能完全治愈多发性硬化症。科学家们还发现，只有在幼年时期极短的一段时间内，这些触发因素才会导致多发性硬化症的发生。但利用先进的共焦显微镜和抗体技术进一步观察脑和脊髓的问题时，研究人员意识到，多发性硬化症已不仅仅是髓鞘的问题，轴突本身也遭到破坏。于是，轴突退化的发现成为一个突破口，也是造成干扰素药物有时失去作用的原因。

　　随着对多发性硬化症研究的不断深入，对多发性硬化症理解的转变与对炎症途径认知的改善已经对多发性硬化症治疗药物的研究起到推动作用。 类治疗药物是β-干扰素，但是缺乏灵活性。但在接下来的几年内，目前，至少有十只多发性硬化症治疗药物进入研究末期，其中的许多药物都是口服给药，而不是此前的注射给药，并且绝大多数药物都是对免疫系统进行调节的小分子药物。大幅度减少了对人体的副作用。

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